1 什么是干细胞疗法

干细胞是能够进行自我更新和分化的细胞，按分化潜能可以分为全能干细胞、多能干细胞以及单能干细胞。

干细胞疗法指的是将健康干细胞移植至患者体内，使得病变细胞修复/再建正常的细胞或组织。常使用的干细胞一般有造血干细胞、间充质干细胞、神经干细胞、皮肤干细胞、胰岛干细胞、脂肪干细胞等。

干细胞具备多向分化、免疫调节和分泌细胞因子等功能使得其成为细胞治疗研究的核心领域之一。除此之外，于2006年发现的诱导性多能干细胞被证明可以用于修复小鼠体内视网膜和血管，为其在细胞替代疗法市场中开辟了独特的赛道。

2 干细胞的分类

干细胞按照发育阶段可分为胚胎干细胞、成体干细胞、IPS细胞，按照分化潜能分为全能干细胞、多能干细胞和单能干细胞

(1)胚胎干细胞：从早期胚胎中分离出来的能够体外无限增殖、更新、多向性分化的细胞

(2)成体干细胞：已经分化的组织中能够自我更新并分化为特定组织细胞的未分化的细胞

(3)IPS干细胞：来自体细胞，通过表达干细胞特点转录因子进行重新编程并拥有分化能力的细胞

(4)全能干细胞：有早期胚胎细胞详细的形态特征和超强的分化能力，例如：胚胎干细胞、诱导多能干细胞(IPS细胞)

(5)多能干细胞：有分化出多种组织细胞潜能，但发育潜能受到一定限制，例如：骨髓多能造血干细胞和间充质干细胞

(6)单能干细胞：只能向一种类型或密切相关的两种类型的细胞分化，例如：神经干细胞、肌肉干细胞和脐血干细胞

3 干细胞疗法和体细胞疗法的比较

干细胞疗法细胞来源于成体干细胞，技术采用细胞分化诱导和基因转移，治疗原理是细胞再生和替代，应用领域在恶性血液瘤、神经系统、软组织病、代谢消化病。

体细胞疗法的细胞来源是患者本体、健康的捐赠者，主要技术是基因转移和基因编辑，治疗原理是细胞修复或摧毁，主要应用在恶性肿瘤、遗传病、慢性病、传染病

4 干细胞治疗的疾病

干细胞疗法主要用来治疗心血管疾病、自体免疫疾病、骨骼及软骨修复、基因疾病、神经中枢疾病、实体肿瘤和糖尿病等

4 干细胞疗法的治疗机制

干细胞疗法有四种治疗机制，分别是免疫疗法、分化疗法、促进疗法和旁分泌疗法，与许多传统疗法相比，干细胞移植对于某些症状效果明显，且一次性植入效果持久，是组织修复和再生的唯一方法，为传统疗法认为的“不治之症” 带来新的治疗选择。

来源：《沙利文：中国细胞治疗产业发展白皮书（42页）.pdf》

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