什么是基因编辑？

基因编辑是指对目标基因进行精确操作，使基因实现定点突变、插入、删除，从而直接启动、关闭某些基因，甚至直接在分子水平对致病基因做编辑、修改，进而对未知功能基因进行研究和基因治疗的技术。这个过程既模拟了基因的自然突变，又修改并编辑了原来的基因组，真正实现了“基因编辑”。

与传统意义的基因治疗不同，基因编辑原理是通过类似于外科手术的精确修复手段改变出现遗传变异的基因，从根本上消除遗传疾病。基因编辑既能够解决传统基因治疗所不能解决的问题，对于传统基因治疗所解决的疾病也能用更为精细更为完美的解决。

基因编辑技术有哪些？

总体而言，基因编辑技术经历了三次迭代。

1、第一代基因编辑技术：锌指核酸酶技术( ZFNs)

这项技术是将FOKI 剪切模块的一端连上了三个不同的锌手指结构，然后对目标DNA 序列进行剪切，科学家发现基因组DNA 有着两套自己的断点修复机制。

2、第二代基因编辑技术：转录激活因子效应物核酸酶技术(TALEN)

该项技术的基础是类转录激活因子效应蛋白(TALE)，和第一代中的锌手指蛋白同，“TALE”具备完全可编程性。通过删减、添加和自由组合不同的转录激活因子效应物核酸酶(TALEN)，可以轻而易举地定位任意长度、任意序列的DNA片段。它比第一代的锌手指核酸酶要优越的很多。完全可变成型让其组装变得极其容易。因为“TALEN”对应一个DNA 碱基，而DNA 一共只有四种碱基，那么理论上只需要四个不同的“TALEN”就可以达到我们的目的。

3、第三代基因编辑技术：成簇的规律间隔的短回文重复序列术(CRISPR)

“CRISPR”序列跟细跟体内正常编码蛋白质的基因一样也能被转录为RNA 分子。这些RNA 分子能和细胞内的Cas 蛋白结合，发现有任何一段DNA 分子能和CRISPR RNA 匹配，此时Cas 蛋白就会启动切割功能，将这段DNA 切成小片段，达到消灭潜在病毒入侵者。但CRISPR RNA 会结合很多的Cas 蛋白，而解析一个拥有七八个蛋白质分子和好几段RNA 片段的蛋白复合体结构非常难，后来在研究“化脓链球菌”它的CRISPR 序列时发现，仅仅需要一种Cas 蛋白和两段RNA 分子就可以识别和分割病毒DNA，这就是Cas9。

第三代基因编辑技术相比前两代有着明显的优势：

首先，从实际操作来看，设计和制造一个用于基因组定位的RNA 片段更加简单。其次，在真核细胞中同时表达Cas9 蛋白和靶向目的基因的单导向RNA 就可以实现对靶基因DNA 的编辑。最后，CRISPR/Cas9 技术可一次性利用极端不同的向导RNA 来实现对基因组的多点精确手术操作，可以同时对多个靶点修饰，操作时间变短效率高。

基因编辑的特征

基因编辑技术作为现如今较为尖端的医疗活动，主要有以下几个特征：

1、公益性

基因编辑技术是生命科学领域一项非常重大的发现，有着广泛的运用前景，例如基因治疗遗传疾病、感染性疾病和动植物基因改良等领域。目前来看，没有基因编辑技术的出现，医学的发展还仅仅停留在药物治疗和外科治疗等领域，基因编辑技术从基因的角度出发，有利于疾病预防和控制。基因编辑技术从上世纪出现就饱受争议，但正是因为它的公益性才会依然被社会所接受的原因。

2、高风险性

基因编辑是一项新兴技术，存在着人为不可知和不可控。因为基因编辑后的基因有着脱靶的风险，脱靶效应会导致基因组中其他序列突变、癌变基因被激活等严重后果，脱靶后目前技术无法修复，这也就是为什么基因编辑技术用于生殖细胞未被许可的原因。最严重的潜在的社会风险包括，基因编辑或许会造成永久性的阶级分化，基因编辑技术可能被“希特勒式”的野心家用于大范围地定向改造人类。

3、任意性

目前最新的基因编辑技术门槛较低，操作较为简单，分为基础研究、体细胞基因编辑和胚胎细胞基因编辑等。近些年技术飞速发展的背景下，资本的大量涌入使得这个行业充满更多的可能性，科学研究资本化会有很多弊端。基因编辑主体的价值观会对技术产生巨大影响，由于基因编辑技术具有科研性和医疗性，如果出现非法基因编辑行为，那么这种行为在罪与非罪的认定时就有很大的弹性，有时候难以做到罪责刑相适应。

内容来源：《精准医疗系列深度报告-基因编辑与基因治疗(67页).pdf》

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