什么是基因治疗?

基因治疗又称作“基因转移"，国家药品监督管理局(SFDA)在《人基因治疗研究和制剂质量控制技术指导原则》中将基因治疗定义为：改变细胞遗传物质为基础的医学治疗，目前仅限于体细胞。

国际上对“基因治疗”的定义如下：

国际人类基因组(HUGO)：

“基因治疗”是指通过基因的添加和表达来治疗或预防疾病，这些基因片段能够重新构成或纠正那些缺失的或异常的基因功能，或者能够干预致病过程。

欧盟的欧洲医药评价署(EMEA)：

“基因转移”是以治疗、预防或诊断目的，人为转移遗传物质进入体细胞。包含：为治疗目的添加和表达一个基因、接种核酸用于外来致病因子的预防接种、核酸转移为了改变内源基因的功能或表达。

美国国家食品、药品管理局(PDA)：

基因治疗是基于修饰活细胞遗传物质而进行的医学干预。细胞能够体外修饰，随后再注入患者体内;或将基因治疗产品直接注入患者体内，使细胞内发生遗传学改变，用以预防、治疗、诊断或缓解人类疾病。

基因治疗的一般过程

首先生产带有目的基因的病毒，其次从病人体内分离靶细胞，然后进行体外转染，最后把病毒转染的靶细胞回输病人体内。

基因治疗的分类

一、按照基因治疗的对象来划分有：生殖细胞基因治疗、体细胞基因治疗。

前者是指将治疗基因转移到患者的生殖细胞以永久改变后代的遗传组成，后者是指将治疗基因转移到体细胞使之表达。

二、按照治疗目的来划分有：病理性基因治疗、非病理性基因治疗(或基因增强)。

前者是指纠正异常基因以达到预防或治疗疾病的目的，后者是指修饰正常基因以增强所期望的某种性状或能力。

三、按照治疗的方法来划分有：体外基因治疗、体内基因治疗。

体外基因治疗是从患者体内取出靶细胞，在体外完成基因转移然后注入患者体内，这种方法操作复杂但基因表达的效果较好。体内基因治疗是将基因治疗产品直接注入患者体内，使之在细胞内发生遗传学改变，这个方法操作简单，但成功率低，风险大。

基因治疗历史大事件

1990年9月，治疗腺首脱氨酶(ADA)缺乏而患重度联合免疫缺损和免疫系统功能低下。

2002年，儿童严重联合免疫缺陷病(x-SCID)。

2002年，新型基因疗法修复缺陷基因mRNA治疗地中海贫血症、囊性纤维症及部分征。

2003年，聚乙二醇包被的脂质体将基因送入脑部跨越血-脑屏障治疗帕金森病。

2003年，RNA干扰治疗亨廷顿舞蹈症。

2005年，基因导入耳蜗的毛细胞，恢复豚鼠80%听力。

2006年，治愈骨髓系统疾病。

2007年，恢复了一群先天失明的小狗的视力。

2008年，改善了先天失明患者StevenHowarth的视力。

2009年，重度联合免疫缺陷病，8人长期跟踪多年后痊愈。

2009年，莱贝尔先天黑内障，4人重新获得视力。

2009年，帕金森氏病人转入3个基因提高多巴胺分泌效果很好。

2010年，治触—一位β地中海贫血症。

2012年，Glybera在欧盟被批准上市。

2014年，使用基因疗法对HIV患者治疗取得阶段性成果。

部分基因治疗药品上市价格一览

今又生，用以治疗晚期鼻咽癌等40 余种人类主要实体瘤。价格为1500 元/支，两个疗程使用8 支，费用约为1.2万元。

Glybera，用以治疗脂蛋白酯酶缺乏遗传病(LPLD)，价格为4.387 万欧元/瓶，典型的LPLD 患者需要21 瓶Glybera，进行42 次注射，花费111 万欧元。

安珂瑞(重组人5 型腺病毒H101 注射液)，用以治疗晚期鼻咽癌等实体瘤，价格为3169 元/瓶，每日1 次，连续5 天，21 天为1 个周期，两个周期需要30 瓶，费用约为9.5 万。

T-Vec，用以首次手术后复发的黑色素瘤患者不可切除的皮肤、皮下和淋巴结病灶的局部治疗，价格为6.5 万美元。

内容来源：《精准医疗系列深度报告-基因编辑与基因治疗(67页).pdf》

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